发布日期：2025-12-18 08:44 点击次数：62
“吃了药一个多月，复查时医生说肿瘤小了一半！”参与临床试验的肉瘤患者家属李女士的这句话，如今有了更广泛的意义。2025年12月11日，记者从国家药品监督管理局获悉，我国首款自主研发的新一代TRK抑制剂佐来曲替尼正式获批上市，这款药物专门用于治疗携带NTRK融合基因的成人和12岁以上青少年实体瘤患者。这意味着，不管是肺癌、甲状腺癌还是肉瘤，只要存在这种特定基因变异，患者都有了新的治疗选择。
什么是NTRK融合基因？
很多人会问，“广谱抗癌药”是不是能治所有癌症？答案是“针对性有效”。这里的关键就是“NTRK融合基因”——它就像肿瘤的“致癌开关”，一旦被激活，会促使癌细胞疯狂生长。这种基因变异并不局限于某一种癌症，目前已在肺癌、甲状腺癌、肉瘤等26种以上实体瘤中被发现。
而佐来曲替尼这类TRK抑制剂，作用就是精准“关掉”这个致癌开关。不同于传统化疗“好坏细胞一起杀”，它像“精准导弹”一样只针对携带变异基因的癌细胞，这也是它能“跨癌种”起效的核心原因。据统计，我国每年新发携带NTRK融合基因的肿瘤患者约6500例，这些患者往往面临生存期短、治疗方案少的困境，新药物的上市恰好填补了这一空白。
近9成人肿瘤缩小，脑转移患者也能控
药物好不好，数据最有说服力。在关键临床试验中，佐来曲替尼交出了一份亮眼的“成绩单”：肿瘤缩小或消失的患者比例（总缓解率）达89.1%，96.4%的患者病情得到有效控制，更有90.8%的患者能活过两年，77.4%的患者两年内病情不会恶化。
不同癌症类型的患者都能从中获益。中山大学肿瘤防治中心儿童肿瘤科主任张翼鷟教授透露，青少年患者使用后的缓解率更是达到100%，“很多孩子一两个疗程后肿瘤就明显缩小，原本卧床不起，现在能自己吃饭走路”。对于肺癌患者最担心的脑转移问题，河南省肿瘤医院内科副主任王启鸣教授给出了定心丸：“这款药能穿透血脑屏障，脑部病灶的控制率也是100%，有患者脑部肿瘤完全消失了。”
在软组织肉瘤、甲状腺癌等领域，疗效同样突出。复旦大学附属肿瘤医院肿瘤内科副主任罗志国教授表示，肉瘤患者的缓解率达89.5%；上海交通大学附属第六人民医院核医学科主任医师陈立波教授则提到，入组的甲状腺癌患者全部实现肿瘤缓解，“有位患者已经连续治疗两年，病情一直稳定，生活和正常人没区别”。
耐药了也能用，每天吃两片就行
作为“新一代”药物，佐来曲替尼相比老款TRK抑制剂有了质的提升。最让患者振奋的是它能克服耐药——不少使用第一代药物失效的患者，换用佐来曲替尼后肿瘤再次得到控制。
服用方便性也大大改善。以往有些抗癌药需要每天多次服用，还得严格空腹，而佐来曲替尼每天只需吃一次，每次两片，吃饭前后都不影响。“我爸记性不好，每天固定时间递给他药就行，比以前省心太多。”参与试验的家属赵先生说。
安全性方面也有保障。罗志国教授解释，由于药物针对性强，减少了对正常细胞的损伤，“长期用药的患者很少出现严重副作用，不会像化疗那样掉头发、呕吐，生活质量能保住”。
儿童患者将受益，中国创新药走向临床前沿
这款新药的意义，还在于为儿童肿瘤患者带来希望。目前它已被纳入国家“儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）”，研发企业诺诚健华透露，不久后将提交2岁至12岁儿童患者的上市申请。此前的儿童临床试验数据显示，25名入组患儿均未出现严重副作用，起效时间平均仅1个月。
“这是我们在实体瘤领域首款获批的创新药，更是中国自主研发的突破。”诺诚健华董事长崔霁松博士表示，从临床试验到获批上市，离不开医生、患者的共同参与，“接下来我们会加快推进儿童适应证，让更多家庭不用再为没药而发愁”。
需要提醒的是，患者需通过下一代测序（NGS）检测确认存在NTRK融合基因，才能使用这款药物。随着检测技术的普及和新药的上市，那些曾被“罕见基因变异”困住的患者，终于迎来了属于自己的“精准治疗时代”。
文|记者张华
图|视觉中国